تحقیق در مورد ژن درمانی و نمونه هایی از آن

همه چیز درباره ژن درمانی

ژن درمانی یک نوع روش درمان در علم پزشکی است که هنوز پزشکان به موفقیت‌های صد در صد در این روش نوین درمانی، دست پیدا نکرده‌اند. با این حال مطالعات و تحقیقات برای دستیابی به موفقیت‌های بیشتر در حال انجام است، و روز به روز در حال پیشرفت می‌باشد. و به طور یقین در آینده‌ای نه چندان دور، شاهد افزایش شمار بیماری‌هایی که از طریق ژن درمانی بهبود یافته‌اند خواهیم بود. ما در این مطلب سعی داریم به بررسی روش ژن درمانی بپردازیم و با آن بیشتر آشنا شویم.

ژن و DNA چیست؟

بهتر است قبل از پرداختن به روش ژن درمانی، با مفهوم ژن و DNA آشنا شویم تا درک راحت‌تری از ژن درمانی داشته باشیم.

اگر شما شبیه پدر و مادر خود هستید، عامل این مسأله ژن می‌باشد. ژن‌ها در واقع واحد اصلی وراثت هستند و دارای اطلاعات لازم برای مشخص نمودن ویژگی‌های فیزیکی و بیولوژیکی هر فرد می‌باشند. و DNA مولکولی است که اطلاعات ژنتیکی را ذخیره می‌کند. و ژن‌ها تکه‌هایی از این اطلاعات ژنتیکی هستند که سلول‌ها از آن‌ها برای ساخت محصول خاصی مانند پروتئین استفاده می‌کنند. DNA درون هسته سلول قرار دارد و در قالب ساختار‌هایی به نام کروموزوم بسته‌بندی شده است.

فرض کنید، که DNA یک قطار است که ژن‌ها کوپه‌های مرتب آن هستند، و کنار یکدیگر قرار گرفته‌اند. حال در هر ژن یا کوپه، ویژگی خاصی از والدین قرار دارد که به ما منتقل می‌شود.

روش ژن‌درمانی

ژن درمانی یا ژن تراپی به نوعی درمان گفته می‌شود که در آن، ژن‌های معیوب که مسئول ایجاد بیماری در بدن ما هستند با ژن‌های سالم جایگزین می‌شوند، حال با رفتن ژن‌های بیمار، ژن‌های سالم وظایف آن‌ها را برعهده می‌گیرند و بدن به حالت طبیعی خود باز می‌گردد.

گاهی ژن‌ها در بدن ما، به درستی عمل نمی‌کنند و دچار اختلال می‌شوند در این حالت DNA ژن، تغییر می‌یابد، به این اتفاق اصطلاحاً جهش می‌گویند. فرض کنید یکی از کوپه‌های قطار، خراب شود و یا از ریل خارج شود همین موضوع باعث درست کار نکردن کل قطار و کوپه‌ها می‌شود. برای تعمیر کوپه خراب را از قطار جدا می‌کنند و یک کوپه جدید به آن وصل می‌کنند.

روش‌های انتقال ژن

برای انتقال و انجام عمل جایگزینی ژن معیوب با ژن سالم، پزشکان از روش زیر استفاده می‌کنند.

• وارد کردن یک ژن جدید به بدن برای کمک و مبارزه با بیماری
• جایگزینی ژن جهش یافته و معیوب با یک نسخه مشابه و سالم از همان ژن.
• غیر فعال کردن ژن معیوب که عملکرد درستی ندارد و یا فعال است اما مضر.

برای وارد کردن ژن‌های سالم به بدن و جایگزینی آن‌ها با ژن‌های معیوب در سلول، باید از ناقل استفاده کرد. این ناقل‌های ژنی، ژن‌های سالم را بدون اینکه آسیبی به آن‌ها برسد به سلول وارد می‌کنند. این عملیات یا از طریق ناقل‌های ویروسی و یا ناقل‌های غیر ویروسی انجام می‌شود. و چون فناوری ناقل‌های غیر ویروسی، هنوز در مراحل مقدماتی است. پزشکان در حال حاضر، با ناقل‌های ویروسی کار انتقال را انجام می‌دهند.

از آنجا که ویروس ناقل، برای ژن درمانی باید بی‌خطر باشد به‌طور ژنتیکی تغییر داده می‌شود، تا DNA طبیعی انسانی را حمل کند. ویروس‌ها طوری تکامل یافته‌اند تا ژن‌های‌شان را به شیوه‌ای آسیب‌زا به درون سلول‌های انسانی وارد کنند. پزشکان با استفاده از این توانایی ویروس‌ها، آن‌ها را طوری دستکاری می‌کنند که ژن‌های بیماری‌زا از سلول آن‌ها حذف شده و ژن‌های درمان‌کننده وارد ویروس شوند.

در حال حاضر، این روش در درمان برخی بیماری‌های چشمی، بیماری هموفیلی، بیماری تالاسمی، برخی سرطان‌ها مانند سرطان ریه، بیماری ژنتیکی و برخی عفونت‌های ویروسی خاص در حال انجام است.

مخاطرات ژن درمانی

از آنجا که ژن درمانی یک روش نوین می‌باشد، هنوز عوارض جانبی آن، به صورت دقیق مشخص نشده است و پزشکان هنوز نمی‌دانند که در طولانی مدت چه عوارض و خطراتی برای بیماران به وجود خواهد آمد. گاهی هنگام انجام درمان، این ترس وجود دارد که ژن‌ها وارد سلول‌های سالم شده و به آن‌ها آسیب وارد کنند و باعث ایجاد یک بیماری دیگر در بدن فرد شوند. و یا سیستم ایمنی بدن بیمار می‌تواند واکنش نامطلوبی به ژن جدید نشان دهد. و یا بیمار به عفونت ناشی از ویروس ناقل دچار شود. البته برخی از عوارض جانبی در حد تئوری هستند، به این معنی که پزشکان احتمال می‌دهند خطرات و عوارضی در بدن رخ دهد، اما هیچگاه این عوارض در آزمایش‌های بالینی اتفاق نیفتاده است.

در پایان باید افزود که ژن درمانی باعث می‌شود بدون نیاز به دارو یا جراحی، و فقط با تغییر ساختار ژنتیکی یک بیماری را درمان کرد، این روش که آینده علم پزشکی را تغییر خواهد داد هنوز برای اثبات ایمنی خود به داده‌ها و اطلاعات زیادی نیاز دارد.

نمونه هایی از ژن درمانی

– درمان نقص ایمنی اکتسابی: این بیماری نادر، سیستم ایمنی بدن را به شدت ضعیف می‌کند. ژن درمانی با تزریق وکتور ویروسی حامل ژن ADA سالم به سلول‌های بنیادی خون بیمار انجام می‌شود. این روش باعث تولید آنزیم ADA شده و نقص سیستم ایمنی را جبران می‌کند.

درمان هموفیلی A: این بیماری ارثی، باعث نقص در انعقاد خون می‌شود. ژن درمانی هموفیلی A با تزریق وکتور ویروسی حامل ژن فاکتور VIII به سلول های کبد انجام می‌شود.
این روش به تولید فاکتور VIII و بهبود انعقاد خون کمک می‌کند.

درمان بیماری سلول داسی شکل: این بیماری ژنتیکی، گلبول های قرمز را به شکل غیرطبیعی در می‌آورد. در ژن درمانی SCD، از روش‌های مختلفی برای اصلاح ژن معیوب در سلول‌های بنیادی خون بیمار استفاده می‌شود. این روش به تولید گلبول‌های قرمز سالم و بهبود علائم بیماری کمک می‌کند.

همه چیز درباره ضربان قلب